Jest lek który spowalnia dystrofię mięśniową!

Badania obserwacyjne z rejestru STRIDE wykazały, że Translarna™ spowalnia o ponad pięć lat proces utraty mobilności u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a warunkowaną przez mutację nonsensowną.

Firma PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) przedstawiła analizę danych rzeczywistych z rejestru pacjentów STRIDE, która wykazała, że terapia produktem leczniczym Translarna™ (ataluren) spowalnia o ponad pięć lat proces utraty mobilności u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a warunkowaną przez mutację nonsensowną (nmDMD) w porównaniu do standardowego leczenia. Ponadto, z analizy wynika, iż pogorszenie czynności płuc było również spowolnione o 1,8 roku u osób, którym podawano lek Translarna w porównaniu do pacjentów, u których stosowano standardowe leczenie.

„Pięcioletnia analiza danych z rejestru STRIDE wyraźnie pokazuje ogromny wpływ leku Translarna na zmianę przebiegu postępu choroby”, powiedział dr Stuart W. Peltz, dyrektor generalny PTC Therapeutics. „Jesteśmy dumni z efektów, jakie terapia lekiem Translarna wnosi w życie chłopców z chorobą Duchenne’a. Wyniki analizy opartej na solidnych danych rzeczywistych wykazujące korzystne efekty leczenia – zarówno pięcioletnie spowolnienie utraty zdolności chodzenia jak i wydłużenie czasu do wystąpienia powikłań oddechowych – są potwierdzeniem rezultatów naszych badań klinicznych. Wyniki te to kolejny dowód na to, że Translarna wnosi ogromne korzyści w życie pacjentów i ich rodzin”.

Na wirtualnym kongresie World Muscle Society (WMS) 2021 przedstawiono analizę danych rejestrowych z pięciu lat, w oparciu o badania czasu do wystąpienia zdarzenia. Wykazała ona, że chłopcy, u których stosowano terapię lekiem  Translarna w połączeniu z leczeniem standardowym mieli średni wiek utraty mobilności wynoszący 17,9 lat w porównaniu z wiekiem 12,5  lat w przypadku samego standardowego leczenia.1 80% chłopców w wieku 12 lat otrzymujących lek Translarna w połączeniu z leczeniem standardowym nadal porusza się samodzielnie, w porównaniu do 52% chłopców w tym samym wieku otrzymujących samo leczenie standardowe.1

Mediana wieku, w której chłopcy osiągnęli przewidywaną natężoną pojemność życiową (FVC) mniejszą niż 60%, wynosiła 17,6 lat dla osób, które otrzymywały lek Translarna w porównaniu do 15,8 lat w przypadku osób, którym nie podawano tego leku. To opóźnienie utraty czynności płuc jest kluczowe, ponieważ próg 60% jest uważany za punkt zwrotny w progresji choroby, w którym pacjenci zwykle zaczynają wymagać fizjoterapii oddechowej.

„Obserwowanie, jak dziecko traci zdolność poruszania się, aż do momentu, kiedy nie może już chodzić, a nawet oddychać bez pomocy, jest bolesne”powiedział Filippo Buccella, przedstawiciel społeczności pacjentów i założyciel Parent Project Italy. „Dostrzegamy coraz więcej dowodów na to, że Translarna może potencjalnie dać dzieciom o wiele więcej lat wolności, a to niesie nadzieję nam, rodzicom”.

Analiza opiera się na wynikach leczenia 241 chłopców z 13 krajów, którzy zostali wpisani do rejestru pacjentów STRIDE w ciągu ostatnich pięciu lat.[1] Dane porównano z historią naturalną kohorty pacjentów dobranych z wykorzystaniem metody statystycznej propensity-score matching w długoterminowym badaniu historii naturalnej choroby (baza danych historii naturalnej pacjentów z chorobą Duchenne’a Cooperative International Neuromuscular Research Group – CINRG).1,2

Translarna jest nadal dobrze tolerowana przez pacjentów z nmDMD, a wyniki w zakresie bezpieczeństwa, dotyczące 1059 pacjento-lat ekspozycji, pozostają zgodne ze znanym profilem bezpieczeństwa terapii.